近日，美國(guó)科學(xué)家在最新一期《分子療法》雜志上撰文指出，他們最近開(kāi)發(fā)出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因療法，恢復(fù)了老年動(dòng)物模型的聽(tīng)力，最新方法有望應(yīng)用于人類。

近年來(lái)，基因治療中使用的最有前途的工具之一是腺相關(guān)病毒(AAV)載體。盡管這一方法已經(jīng)恢復(fù)了患有遺傳缺陷的新生動(dòng)物的聽(tīng)力，但該載體尚未在完全成熟或衰老的動(dòng)物模型中證明其能力。由于人類天生耳朵發(fā)育完全，在利用這一方法對(duì)罹患遺傳性聽(tīng)力損失的人類進(jìn)行干預(yù)測(cè)試之前，證明該載體的能力很有必要。

(資料圖)

細(xì)胞與基因治療是指將外源遺傳物質(zhì)導(dǎo)入靶細(xì)胞，以修飾或操縱基因的表達(dá)，改變細(xì)胞的生物學(xué)特性以達(dá)到治療效果的一種新興治療方式，主要包括細(xì)胞治療及基因治療。具體分類如下：

從全球細(xì)胞和基因療法不同病例類型的市場(chǎng)分布來(lái)看，根據(jù)Statista的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，2019年，全球細(xì)胞和基因療法應(yīng)用于罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的市場(chǎng)份額為30.2%，市場(chǎng)占比位列首位;腫瘤科的基因治療市場(chǎng)占比約為28.1%，排名第二。

基因治療的進(jìn)步為許多疾病的治療提供了新的思路，也讓無(wú)數(shù)患者看到了希望。盡管一些基因治療應(yīng)用已初見(jiàn)成效，但基因編輯技術(shù)的興起讓基因治療再一次步入了全新的起點(diǎn)，發(fā)展和尋求更高效的基因編輯系統(tǒng)，是促進(jìn)基因治療發(fā)展更加有力的助推器。

預(yù)計(jì)未來(lái)，隨著全球醫(yī)療和生物水平的進(jìn)一步提升，全球基因治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模將保持增長(zhǎng)，達(dá)到43億美元。

俄羅斯自然科學(xué)院院士丁顯平表示，國(guó)家對(duì)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)和干細(xì)胞研究、應(yīng)用的支持達(dá)到前所未有的高度。得益于多項(xiàng)政策對(duì)細(xì)胞與基因治療的鼓勵(lì)發(fā)展，近兩年以CAR-T為代表的細(xì)胞治療在多種血液瘤和部分實(shí)體瘤的治療中均獲得較大突破，包括國(guó)產(chǎn)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)也有了出海機(jī)會(huì)。但細(xì)胞治療作為一種新興的治療方式也存在適應(yīng)癥較局限、生產(chǎn)成本較高等問(wèn)題，這也需要相關(guān)研究者或政策制定者一起努力攻克。相信不久的將來(lái)，這種新興療法可以造福更多患者。

前瞻經(jīng)濟(jì)學(xué)人APP資訊組

更多本行業(yè)研究分析詳見(jiàn)前瞻產(chǎn)業(yè)研究院《中國(guó)細(xì)胞與基因治療（CGT）行業(yè)市場(chǎng)前瞻與投資戰(zhàn)略規(guī)劃分析報(bào)告》。

同時(shí)前瞻產(chǎn)業(yè)研究院還提供產(chǎn)業(yè)大數(shù)據(jù)、產(chǎn)業(yè)研究報(bào)告、產(chǎn)業(yè)規(guī)劃、園區(qū)規(guī)劃、產(chǎn)業(yè)招商、產(chǎn)業(yè)圖譜、智慧招商系統(tǒng)、IPO募投可研、IPO業(yè)務(wù)與技術(shù)撰寫(xiě)、IPO工作底稿咨詢等解決方案。

更多深度行業(yè)分析盡在【前瞻經(jīng)濟(jì)學(xué)人APP】，還可以與500+經(jīng)濟(jì)學(xué)家/資深行業(yè)研究員交流互動(dòng)。

標(biāo)簽：