（圖片來(lái)源：攝圖網(wǎng)）

8月23日，日本中央社會(huì)保險(xiǎn)醫(yī)療協(xié)議會(huì)批準(zhǔn)了一種名為“LUXTURNA”的基因治療藥物作為公費(fèi)醫(yī)療保險(xiǎn)的適用對(duì)象。這款藥物適用于一種由視網(wǎng)膜異常導(dǎo)致的視物不清的遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良癥，由制藥巨頭諾華制藥生產(chǎn)銷售，成為日本國(guó)內(nèi)首款眼疾的基因治療藥。

據(jù)了解，LUXTURNA的價(jià)格為每瓶約4900萬(wàn)日元（約合人民幣242萬(wàn)元），并且從本月30日起可使用保險(xiǎn)。這是一種針對(duì)視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良癥的基因治療藥物，通過(guò)修復(fù)患者體內(nèi)視網(wǎng)膜細(xì)胞中的異?；?，恢復(fù)其正常的視力功能。該藥物的批準(zhǔn)對(duì)于患有視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良癥的患者來(lái)說(shuō)，無(wú)疑是一項(xiàng)重大的突破和福音。

(資料圖片僅供參考)

——2021年全球獲得審批的藥物達(dá)到了9種

根據(jù)Alliance for Regenerative Medicine的2021年度報(bào)告，全球在2021年獲得審批的藥物數(shù)量達(dá)到了9種。其中，藍(lán)鳥(niǎo)生物的Skysona是其中之一，可用于治療腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良和R/R大B細(xì)胞淋巴瘤，并且已經(jīng)在主要國(guó)家獲得了批準(zhǔn)。

——我國(guó)基因治療的發(fā)展歷程

中國(guó)基因治療行業(yè)起步晚于美國(guó)，監(jiān)管體系的建立相對(duì)滯后，但行業(yè)監(jiān)管歷史與美國(guó)相似，均歷經(jīng)了一段時(shí)間的探索期。隨著行業(yè)成熟度的提高，行業(yè)監(jiān)管逐步向體系化、規(guī)范化發(fā)展。

——基因治療行業(yè)發(fā)展前景

2019年，國(guó)家發(fā)改委提出了在珠三角、長(zhǎng)三角、京津冀等優(yōu)勢(shì)區(qū)域推動(dòng)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)等重點(diǎn)生物醫(yī)藥領(lǐng)域集聚發(fā)展的計(jì)劃。2020年，上海市政府發(fā)布了推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)特色化發(fā)展的實(shí)施方案，重點(diǎn)建設(shè)了以張江生物醫(yī)藥創(chuàng)新引領(lǐng)核心區(qū)為中心的“1+5+X”生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)空間布局。2021年，上海市政府發(fā)布了促進(jìn)本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干意見(jiàn)，支持發(fā)展基因治療、細(xì)胞治療等高端生物制藥，并鼓勵(lì)采用合同研發(fā)生產(chǎn)組織等新模式進(jìn)行研發(fā)生產(chǎn)活動(dòng)。

在監(jiān)管規(guī)范和政策支持的推動(dòng)下，國(guó)內(nèi)基因治療行業(yè)有望取得快速發(fā)展，提升國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新能力和影響力。根據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)預(yù)測(cè)，到2025年，我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到約179億元;如果假設(shè)在2025-2027年期間，我國(guó)基因治療市場(chǎng)的年均復(fù)合增長(zhǎng)率與全球保持一致，那么我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到約500億元。這表明了國(guó)內(nèi)基因治療行業(yè)的巨大潛力和發(fā)展前景。

LUXTURNA的批準(zhǔn)作為公費(fèi)醫(yī)療保險(xiǎn)適用對(duì)象，標(biāo)志著基因治療藥物在日本的發(fā)展又邁出了重要一步。隨著科技的不斷進(jìn)步，基因治療正逐漸成為解決一些罕見(jiàn)疾病和遺傳性疾病的有效手段。相信未來(lái)，隨著更多基因治療藥物的研發(fā)和批準(zhǔn)，患有這些疾病的患者將能夠獲得更好的治療效果，重獲健康和希望。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血液學(xué)研究所副所院長(zhǎng)張磊表示，基因的概念早在100多年前就被提出，當(dāng)時(shí)認(rèn)為基因是人類的編碼。編碼出現(xiàn)問(wèn)題通?？煞譃閮煞N，一種是遺傳性疾病，另一種是腫瘤疾病?；蛑委煹母拍钍切拚e(cuò)誤的編碼。從20世紀(jì)80年代開(kāi)始，基因治療產(chǎn)品逐漸增多，市場(chǎng)規(guī)模也越來(lái)越大，目前已經(jīng)達(dá)到近千億市值的治療市場(chǎng)。

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